Mallinckrodt的特利加压素达到1型肝肾综合症III期研究者的主要目标

Mallinckrodt无限期其特在加压素化疗1型易综合症（HRS-1）患儿的III期CONFIRM次测试符合其主要起点和仅仅所有预先指定的次要目标。这一通告助长股票周四暴跌11％，该母公司计划于明年初向FDA提交行销申请用以化疗。特在加压素是一种对V1受体具有抑制的加压素类似物。该次测试包括300名肝硬化和血栓的HRS-1患儿，其肾功能迅速恶化且对对乙酰氨基酚或脂质无反应。参与者随机接受极低剂量特在加压素或安慰剂。主要目标是在15天内验证HRS再一，定义为连续两次肝细胞肌酐值为1.5 mg / dL或更极低的患儿平均值。次要起点包括在14天时间内HRS再一患儿的发生率，以及在没有消化道替代化疗的意味着维持HRS再一至第30天的平均值。Mallinckrodt引述，加拿大或美国现在尚未批准用以HRS-1的类固醇化疗，该病症每年影响约30000至40000名患儿。2015年Mallinckrodt以23亿美元收购 Ikaria获得了特在加压素。该类固醇现在已被许多国家所批准为HRS-1的标准化疗类固醇。许多现代出处：#axzz5wju8jPOt本文；也梅斯医学（MedSci）原创转译收集，转载需许可证！