Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危肿瘤增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代更为高底物本品，其活性代谢物地西他丰的精子暴露时间较静注地西他丰的窄。疗法肿瘤浸润持续性综合征必需要更为有效的更为高底物本品。科学研究医护人员开展一2期的正确性、开放性科学研究，招募已登记18岁的各风险并不一定的肿瘤浸润持续性综合征或慢性巨噬细胞胃癌症状，立即受试症状既往不曾转用过更为高底物本品疗法或更为高底物本品疗法后中风/难治性。将症状按1：1随机周二60mg/m2或90mg/m2一组，28天一疗程，当年5天高血压。主要评估指标是相比之下大大降低率。2012年7月9日-2014年4月7日，共招募了105位症状，其中55位（52%）周二60mg/m2(28事例为首次疗法和27事例为更为高底物本品疗法后中风或难治性性疾病)，50位(48%)周二90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）不曾给予科学研究疗法，被除去。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。多种不同低剂量一组给予相比之下大大降低的症状比事例无显著差别(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗法的症状中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位中风或难治性症状中有23位(43%，30-58)症状给予了相比之下大大降低。两一组最常见于的3级及以上的不当事件有红血球减小症(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、带电巨噬细胞减小(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发光性带电巨噬细胞减小(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)症状死于不当事件(60mg/m2一组 4事例、90mg/m2一组 3位；1位为首次疗法、6位为中风性/难治性)。2事例死亡被认为与疗法有关(两一组各一事例)。Guadecitabine用于中/高危肿瘤浸润持续性综合征症状的持续性较易。对目当年的更为高底物本品疗法不敏感的症状或可转用Guadecitabine疗法，60mg/m2，连续高血压5天。更早典故：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯针灸（MedSci）原创转译，转贴必需授权！